創業者メッセージ

遺伝子治療のグローバルリーダーを目指して

取締役会長兼 最高科学責任者（CSO）
小戝 健一郎

遺伝子治療（腫瘍溶解性ウイルス、in vivo遺伝子治療、ex vivo遺伝子治療）は次世代医療の最重要技術分野の一つであり、特に治療用ウイルスである腫瘍溶解性ウイルス(OV)は、革新的がん治療薬としてその世界的に実用化が加速しています。

現在、遺伝子治療製品（ex vivo遺伝子細胞治療、新型コロナワクチンを除く）の承認薬は、米国で三品目、日本では条件付き承認の二品目のみです。OVに限れば、承認薬は日米欧でも二品目に過ぎません。我々は「多因子制御－制限増殖型アデノウイルス（m-CRA）作製技術」を独自開発し、他のOVの性能を凌ぐ治療用ウイルスの実用化を進めてきました。第一弾の開発品であるSurv.m-CRA-1（サバイビン反応性m-CRA）は、グローバル基準での開発（GMP製造、GLP非臨床試験、規制対応）を進め、2020年に医師主導治験（第Ⅰ相試験）としてFirst-In-Human（患者様への投与）を実施しました。第Ⅰ相試験で高い安全性と有望な有効性のデータが得られましたので、現在、第Ⅱ相試験（POC試験）として20名の患者様で治療用ウイルスの効果の確認を行っています。

今後、我々はさらに研究開発を進め、複数の開発候補品を創製して参ります。革新的な遺伝子治療の実用化を推し進めることで、人々の健康に貢献いたします。

社長メッセージ

代表取締役社長
山田 昌樹

当社は「革新的な医薬品を創製し、アンメット・メディカル・ニーズに応えることで、世界の人びとの健康に貢献します。」を企業理念として掲げています。鹿児島大学発の創薬ベンチャーとして、アカデミア発の研究成果である遺伝子治療薬を社会実装化し、少しでも早く患者様にお届けするとともに、遺伝子治療法の確立に貢献したいと考えています。

当社の強みである技術プラットフォーム（ウイルス作成技術（m‐CRA作成技術））を使って、安全性が高く、治療効果の優れた治療用ウイルスを創出して参ります。第一弾として、がん細胞のみを攻撃する腫瘍溶解性ウイルス（タイプ１）を創出しました。治療薬のない骨軟部腫瘍で苦しまれている患者様の治療を目指し、2025年度中に医薬品として承認申請できるように進めております。当社はタイプ１の腫瘍溶解性ウイルス以外にも複数の開発候補品をすでに有しております。新たな遺伝子治療法のグローバル開発に挑戦し続けるスペシャリティファーマとしての地位を確立して参ります。

省資源、知識集約型産業である医薬品の研究開発事業は日本に最適な産業であり、我々は事業を通して新たな雇用の創出や次世代人材の育成などを行い、企業としての責任を果たして行きたいと考えています。